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유전자 요법으로 파킨슨병 치료

충북대 김응국 교수팀 "환자 인산화효소 감소 첫 확인"

(대전=연합뉴스) 박주영 기자 = 유전자 요법을 통해 파킨슨병을 치료할 수 있는 가능성이 열렸다.

한국연구재단은 충북대 김응국 교수 연구팀이 인산화효소인 'PAK4' 단백질이 파킨슨병의 진행을 막는다는 것을 처음으로 확인했다고 1일 밝혔다.

PAK4의 파킨슨병 억제 효과
PAK4의 파킨슨병 억제 효과

파킨슨병은 뇌의 흑질에 분포하는 도파민 분비 신경세포가 점차 소실돼 발생하는 퇴행성 신경계 질환이다. 떨림, 경직, 운동성 저하 등의 증상이 나타난다.

파킨슨병 치료법은 아직 개발되지 않았다. 증상을 완화하기 위해 리보도파 등 약물이 사용되고 있지만, 여러 부작용이 보고되고 있다.

연구팀은 사람의 사후 뇌조직에서 면역염색법을 이용해 도파민 신경세포에 인산화효소인 PAK4 단백질이 존재한다는 사실을 처음으로 밝혀냈다.

인산화효소는 (kinase·키나아제)는 생체 내 에너지원인 ATP(아데노신 삼인산)의 말단 인산기를 전달해 인산화합물을 만드는 효소이다.

또 파킨슨병 환자의 도파민 신경세포에는 PAK4의 발현이 현저히 줄어 있다는 사실도 확인했다.

파킨슨병 환자의 사후 뇌조직에서 PAK4 감소
파킨슨병 환자의 사후 뇌조직에서 PAK4 감소

연구팀이 실험동물 쥐의 도파민 신경세포에서 PAK4 단백질의 발현을 감소시키면 파킨슨병이 쉽게 유발되는 것으로 나타났다.

파킨슨병 동물 모델에 PAK4 유전자 치료를 시행한 결과, 도파민 신경세포 보호와 운동기능이 개선되는 효과가 관찰됐다.

유전자 치료법을 통해 파킨슨병에서 도파민 신경세포 보호 등 치료 효과를 확인한 것은 처음이다.

기존 약물치료 요법은 증상의 개선을 목표로 하지만, PAK4 유전자 치료는 도파민 신경세포의 소멸을 막아주는 근본적인 치료법이라고 연구팀은 설명했다.

이번 연구는 미래창조과학부·한국연구재단의 기초연구사업(선도연구센터지원사업)의 지원을 받았다. 연구 결과는 국제 학술지 '사이언스 중개의학'(Science Translational Medicine) 이날자에 실렸다.

jyoung@yna.co.kr

<저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포 금지>2016/12/01 04:00 송고

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